L’A.I.L.U. SUL CASO DI SOFIA. LE CELLULE STAMINALI: AL MOMENTO SONO UN’INCOGNITA NON VALIDATA SCIENTIFICAMENTE
Il video-servizio mandato in onda nella serata di Domenica 3 Marzo nell’ambito del programma “Le Iene” (Italia 1), su Sofia, una bambina di più di 3 anni affetta da leucodistrofia metacromatica, ha aperto un dibattito sulla tematica delle cellule staminali – notizia divulgata dai mass media e diffusa attraverso i social network – al quale l’A.I.L.U. (Associazione Italiana Leucodistrofie Unite) partecipa, esprimendo il proprio contributo, come segno di responsabilità nei confronti degli ammalati e delle loro famiglie in genere.
Si apprende che il confronto riguarda la cosiddetta “metodica Vannoni” (Stamina Foundation onlus), basato su cellule staminali mesenchimali, come l’unico trattamento in grado di migliorare le condizioni cliniche di chi è affetto da gravi malattie neurodegenerative, un protocollo in cui recentemente il Ministero della Salute e l’Agenzia Nazionale del Farmaco (AIFA) hanno ravvisato irregolarità, bocciando il metodo, considerandolo pericoloso per la salute.
Nonostante questo blocco, i giudici di tutta Italia, in più di 20 casi, consentono le cure compassionevoli con le staminali, ma ciò non vale per Sofia che, dopo la prima infusione, un giudice di Firenze ha negato quelle successive che la bimba avrebbe dovuto assumere. Successivamente, come si evince dal Corriere della Sera del 7 marzo 2013, c’è stata la promessa del Ministro della Salute, Renato Balduzzi, che la piccola Sofia potrà proseguire le cure con le staminali in un laboratorio autorizzato dall’AIFA.
In questo scenario – a prescindere dalla situazione di Sofia e di chi comunque beneficia delle cure compassionevoli con le staminali – in generale, comprendiamo la preoccupazione dei malati e delle loro famiglie che desiderano tentare qualsiasi strada per migliorare le condizioni dei propri familiari affetti da patologie cosiddette “incurabili”, per cui è importante essere al loro fianco nel sostenerli per contrastare la malattia e cercare nuove terapie, anche dando loro tutte le corrette informazioni sull’andamento della ricerca.
Ciò vuol dire altresì mettere in guardia su “cure miracolistiche”, soprattutto se prive di fondamenti scientifici: per qualsiasi patologia, al fine di arrivare a delle terapie utili, occorre seguire regole fondamentali e criteri scientifici, a tutela dei malati, condivise dalla comunità scientifica a a livello internazionale, che assicurano il loro sviluppo se dimostrate sicure ed efficaci. Per sviluppare una terapia, occorrono anni, il coivolgimento di numerosi soggetti e competenze, oltre che numerose risorse.
Ad esempio, un percorso di questo tipo è il trial clinico iniziato nel 2010 su 8 bambini provenienti da tutto il mondo, affetti dalla leucodistrofia metacromatica, che il Prof. Luigi Naldini (Direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon) sta portando avanti con incoraggianti risultati. E questa è una notizia che alimenta la speranza di chi è affetto da questa patologia. L’associazione A.I.L.U., da anni, contribuisce alla raccolta fondi nell’ambito della maratona Telethon per la ricerca sulle malattie genetiche e soprattutto perché Telethon sta studiando alcune leucodistrofie, tra cui, appunto, la citata leucodistrofia metacromatica.
Rispetto, poi, alle cure compassionevoli, qualsiasi procedura terapeutica basata su cellule staminali non dovrebbe essere proposta come trattamento ad uso compassionevole senza che sia validata scientificamente. Infatti, l’uso compassionevole per le cure con cellule staminali (come enunciato nel Decreto Ministeriale 5/12/2006 n. 25520 – il cosiddetto Turco-Fazio) è vero che è stato introdotto nella legislazione, ed è previsto, nel caso di una malattia grave per la quale non esistono altre soluzioni terapeutiche, l’accesso a trattamenti che hanno dimostrato in qualche modo un’efficacia (in studi controllati) in tempi ridotti, senza che i malati debbano sostenere delle spese per il trattamento e comunque senza derogare alle regole che ne assicurano la qualità e sicurezza. E’ riconosciuto dalla comunità scientifca a livello internazionale, poi, che i laboratori di cellule staminali debbano essere adeguati, igienici, con protocolli di lavorazione e accertamemti sul materiale biologico prodotto, ossia debbano possedere requisiti di sicurezza idonei e certificati.
Per quanto detto – al di la della complessa vicenda medica e giudiziaria (per la quale probabilmente sarebbe difficile stabilire quale sia la verità) – in conclusione, invitiamo tutti a un maggior senso di responsabilità e al rispetto di tutti i malati e delle loro famiglie che attendono una terapia efficace e sicura e ripongono la fiducia nei confronti di ricercatori, clinici e operatori impegnati ogni giorni rispettando regole e standard di sicurezza a tutela dei pazienti.
Il sottoscritto del presente comunicato conosce bene la solitudine e la frustrazione di chi combatte quotidianamento contro malattie così complesse: suo fratello (colpito da un altro tipo di leucodistrofia: l’Adrenoleucodistrofia) ha vissuto per tanti anni allettato, in quanto ha avuto un progressivo deterioramento delle funzioni cognitive e nervose, ma in qualche modo si faceva capire (rideva o piangeva), anche perché l’udito non era stato compromesso; lo stesso difetto genetico è stato riscontrato nel sottoscritto, fortunatamente soltanto con l’interessamento delle ghiandole surrenali, per cui con trattamenti “palliativi” riesce a condurre una vita pressoché normale. E’ da questa storia che è nata l’associazione A.I.L.U., anche se poi successivamente sono nate anche altre organizzazioni sulle leucodistrofie.
Attualmente l’associazione, soprattutto nel territorio regionale dove ha la sede (Formia – LT), svolge attività di sensibilizzazione, partendo dalle leucodistrofie, sulla tematica delle malattie rare.
In merito alle staminali – seppur rappresenti una strada su cui investire – al momento sono un’incognita ed anche per la loro applicazione è opportuno il rispetto delle regole, affinché possano diventare una “cura standard”, a seguito di sperimentazioni con l’adozione di criteri scientifici internazionali.
Formia, 7 Marzo 2013
Il Presidente A.I.L.U.
Associazione Italiana Leucodistrofie Unite
Erasmo Di Nucci
