5 Luglio 2018 – Le terapie avanzate nell’ambito delle malattie rare

Si è svolto questa mattina, presso l’Università degli Studi di Milano, un incontro su malattie rare e nuovi approcci terapeutici e le esperienze e criticità attuali nella gestione dei pazienti, organizzato da O.Ma.R. – Osservatorio Malattie Rare. a partire dalla Regione Lombardia, pilota nella gestione “Valute Based”.
E la sfida alle malattie rare passa da cure innovative e dalla loro sostenibilità economica.

Purtroppo, l’A.I.L.U. non è riuscita a parteciparvi. Ma diverse sono state le associazioni di pazienti, clinici e stakeholder regionali e nazionali presenti, tra cui l’ Associazione Italiana Adrenoleucodistrofia con la presidente Valentina Fasano, che, nell’ambito della patologia Adrenoleucodistrofia, è intervenuta alla Tavola Rotonda “Malattie metaboliche rare, esperienza e prospettive”, insieme alla Dott.ssa Isabella Moroni (Neuropsichiatria Infantile, Istituto Besta Milano) ed il Dott. Attilio Rovelli (Direttore Clinico del Centro Trapianto Midollo Osseo, Clinica Pediatrica dell’Università di Milano Bicocca, Fondazione MBBM c/o A.O San Gerardo Monza).
Questo aspetto era inserito nel vasto programma svolto tra interventi e tavole rotonde:

• Le nuove frontiere delle terapie avanzate (Alessandra Biffi, Farber/Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center Stem Cell Transplant Center, Boston).
• Malattie rare: progetti della Regione Lombardia sulle terapie avanzate. La sostenibilità è davvero un problema per le malattie rare? (Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore dell’Osservatorio Malattie Rare; Erica Daina, referente centro di coordinamento Rete Malattie Rare Lombardia, IRCCS Mario Negri; Aldo Bellini, Unità Organizzativa Programmazione Polo Ospedaliero Regione Lombardia).
• Malattie metaboliche rare, esperienza e prospettive
• Malattie ematologiche rare, esperienza e prospettive (Marco Zecca, Direttore Ematologia-Oncoematologia Pediatrica Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia; Maria Domenica Cappellini, Direttore Dipartimento di Scienze Cliniche e di Comunità Università degli Studi di Milano, Direttore Unità Operativa di Medicina Interna Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Tommasina Iorno, presidente ATDL – Associazione Talassemici e Drepanocitici Lombardi ONLUS; Matteo Della Porta, Humanitas Cancer Center Rozzano, Ematologia, Responsabile di sezione leucemie e mielodisplasie).
• Terapie avanzate e mobilità interregionale dei pazienti: gestione e sostenibilità. Necessità di un modello di pagamento centralizzato? (Francesco Macchia, Coordinatore di OSSFOR – Osservatorio Farmaci Orfani; Paolo Saccà, Senior Consultant HTA Agenas; Lorenzo Mantovani, Professore Associato di Salute Pubblica, Università degli studi di Milano Bicocca; Alessandro Aiuti, Direttore dell’U.O di Pediatria Immunoematologica, Ospedale San Raffaele – Vice-Direttore SR–Tiget; Enrica Morra, Presidente REL – Rete Ematologica Lombarda).

La Lombardia, per il gran numero di poli ospedalieri e di ricerca ad alta specializzazione, sarà una delle regioni ad essere maggiormente coinvolte nella sfida delle terapie geniche e cellulari e l’ingegneria tissutale.

L’evento è stato organizzato da OMAR – Osservatorio Malattie Rare, ottenendo i patrocini di: Regione Lombardia; Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica- AIEOP; AISMME; ATDL  Associazione Talassemici Piemonte; Comitato Maria Letizia Verga, per lo studio e la cura della leucemia del bambino; Fondazione IRCCS Carlo Besta;Istituto Mario Negri; REL Rete Ematologica Lombardia; Uniamo Federazione Italiana Malattie Rare onlus